透過上一章節的介紹，我們對Insilico的AI藥物開發核心平台Pharma.AI中的三大模組功能已有基本認識，包括靶點發現平台PandaOmics、分子設計平台Chemistry42，以及臨床預測平台inClinico。這些模組相互連結，形成了一個端到端的藥物開發解決方案，能在藥物研發的各個階段提供支援和預測。而本篇將進一步解析Insilico的pipeline，透過這些實績案例，進一步了解Insilico到底藉由Pharma.AI創造了什麼？如何從研發的項目具體展現AI技術在生物醫藥領域的應用實力？進而大幅縮短藥物開發的時間與提高成本效益。
▍Pharma.AI 平台實績—Insilico Pipeline
透過Pharma.AI整合的端到端藥物開發流程，Insilico的pipleline目前發展出了31個項目，總計29個不同的藥物靶點。下表為Insilico官網目前所更新的pipeline列表，這裡所呈現的並非所有的項目，而是大部分從discovery階段便透過其AI平台開發的案子。
我們以此pipeline的資訊為基礎，透過多方資料的搜尋與比對，撈出每一個項目相對應的Insilico 化合物代號，重新統整如下表：
透過解讀上表，我們可以得出以下幾點主要的訊息：
首先，Insilico主要專注於罕見疾病與腫瘤癌症的藥物開發，鎖定醫療需尚未被滿足的領域，這些領域的藥物開發通常具有高度挑戰性，但市場需的求和潛在回報也相對可觀，這也是目前主流的產品開發方向。
再者，多數項目自靶點識別階段起，便全面利用Insilico自身的AI平台進行開發，目前已有多個項目通過IND（臨床試驗申請）審查，其中7個已成功進入臨床試驗階段。這種自上而下的開發策略，具體展現出其端到端的整合能力。
另外，Insilico還採取了同一化合物多適應症的平行推進策略，意即他們會針對一種藥物進行多個不同病症的開發，這樣能更有效地利用資源並加速新藥進入市場。
最後，Insilico的對外授權合作通常發生在項目通過IND審查後，這是可以理解的，畢竟再怎麼完美的前臨床數據，最終仍需臨床試驗驗證其安全性和有效性。藥廠對能進入或已進入臨床試驗的項目，較能說服內部進行投資與合作。
▍INS018_055—全球首款進入PhaseII的AI 生成藥物
INS018_055(ISM001-055)是2019年Insilico針對特發性肺纖維化（Idiopathic pulmonary fibrosis, IPF）開發的一種候選藥物，是Insilico目前進展最快的項目，這一項目充分展現了Insilico的AI技術如何實際地應用在端到端的藥物開發流程上。
INS018_055的開發始於PandaOmics平台的靶點識別，在這一階段，Insilico通過分析大量的基因組數據和文獻資料，成功識別出一個新的靶點，並評估其可藥性。隨後，利用Chemistry42平台設計出能針對該靶點進行治療的新型小分子抑制劑，然後進一步地往臨床試驗階段推進。
INS018_055的Phase I人體試驗在紐西蘭進行，初步結果顯示，該候選藥物表現出良好的安全性和耐受性，並且在改善患者病情方面也取得了一定成效。目前(2024年9月)，Insilico也完成了INS018_055在中國執行的Phase IIa臨床試驗，此試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的試驗，招募了71名來自中國21個地點的特發性肺纖維化（IPF）患者。患者被隨機分配接受安慰劑、每日30毫克（QD）、每日兩次30毫克（BID）或每日60毫克的治療，為期12週。試驗結果顯示INS018_055在所有劑量水平上均達到了安全性和耐受性的主要療效指標。而美國同樣的Phase IIa也同步執行，目前正積極招募患者中。
不知道看到這邊，您是否也有和我一樣的疑問呢？從Insilico發表其預測臨床試驗平台inClinico的文獻得知，inClinico 的主要功能之一是預測第二期臨床試驗的成功機率，尤其只評估一個藥物在完成第二期臨床試驗後，能否順利進入第三期試驗的機會和成功率。那麼針對INS018_055的二期臨床試驗，inClinico的預測結果又是如何呢？就目前公開資料，我無法找不到相關訊息，我個人的答案是有的，但至於為何不公開，不管結果好壞，想必多少會影響利益相關人的投資決策。
撇開臨床試驗結果不談，綜覽INS018_055一路的發展，從靶點識別、候選藥物設計，到進入臨床階段，整個流程Insilico僅花了約30個月，確實體現了AI技術在藥物開發中的應用的實力，也為未來更多AI設計的藥物進入臨床試驗增進了不少信心。
▍看似平凡的不平凡
如果我們將視角從聚焦單一項目的成功轉移到俯瞰Insilico整體pipeline的發展圖，不少人可能會覺得，與那些擁有廣泛且多樣化項目的大型製藥公司（Big Pharma）相比，Insilico的pipeline規模似乎不太起眼。然而，重要的是要理解這背後的差異和挑戰。傳統的小分子藥物開發通常需要六至七年的時間，從最初的發現階段一路推進到臨床二期。這過程耗費巨大的人力、物力及財力，而且充滿了不確定性和高失敗風險。相比之下，Insilico自2020年推出PandaOmics以來，僅用四年的時間便取得目前的pipeline成績，這顯示了AI技術在加速藥物開發上的巨大潛力。
Insilico的Pharma.AI平台結合PandaOmics、Chemistry42及inClinico三大模組，讓從靶點識別、分子生成到臨床試驗預測的每一個環節都更加高效化。這種端到端的整合，使得新藥開發變得更快速、更具成本效益。從這個角度來看，Insilico雖然在規模上不及傳統大藥廠，但其速度、創新和靈活性確實顯示出與傳統模式的顯著差異。
此外，值得一提的是，Insilico的這些成就只是Pharma.AI平台發展初期的結果。隨著AI技術日新月異的進步，未來Insilico的整體開發流程將比現在更優化。這意味著Insilico將有可能花比現在更短時間，產出更多具競爭力的項目。我們拭目以待類似Insilico主推AI藥物開發的公司，未來在全球生物醫藥的供應鏈中，扮演越來越重要的角色。
下一章節，我們將深入探討Insilico如何利用智能藥物開發平台Pharma.AI，開創商業模式與創造收益。
▍本篇思路
Thinking Map & Takeaways
