▍審查認定的綜合分析
上述介紹了各項加速審查捷徑以及孤兒藥的認定資格、審查紅利，以及申請時機等內容，由於內容繁瑣，為避免混淆，以下就申請資格、審查焦點、法規紅利，以及申請時機等，統整歸納為下表：
雖然各不同審查認定皆有其要求的適用條件，但每個認定追求的核心目標是一致的，皆在縮短藥物開發與審查時程，提早將藥物提供給需要的病患。因此，簡單而言，當治療嚴重疾病的藥物是第一個可用的治療該疾病或相較於現有治療方式具有優勢時，便可依當時項目的研究資料狀態，來進行不同認定的申請，於是，我們會發現，某些試驗藥物可能同時符合上述多個不同審查路徑的資格。例如Gilead Sciences開發用於治療乳癌的藥物—Trodelvy®(Sacituzumab govitecan)，同時取得FDA快速通道、突破性療法、加速批准，以及孤兒藥的多重認定，於2020年4月取得FDA加速核准上市，便是一個策略性運用上述審查捷徑很好的例子。
▍多重快速審查認定案例解析—乳癌用藥Trodelvy®
Trodelvy®孤兒藥認定
Trodelvy®是治療轉移性三陰性乳癌(metastatic triple-negative breast cancer, mTNBC)的突破性療法，這種乳癌以其侵略性和治療困難而聞名。目前可用的治療選擇有限，患者預後不佳。Sacituzumab govitecan為一種抗體藥物複合體(antibody-drug conjugate)，能與mTNBC上過度表現的一種蛋白質(Trop-2)結合，在這種罕見的疾病中發揮關鍵作用，使它具備孤兒藥的資格。
Trodelvy®快速通道認定
Sacituzumab govitecan早於2012年開始執行針對多種適應症I/II期的臨床試驗，並於2014年向FDA提出快速通道認定的要求並獲准，之後該藥物持續專注在用於治療mTNBC研究。根據其 I/II 期臨床試驗結果，對於經過多次治療的 mTNBC 患者，該藥物的整體反應率(ORR)達到33%，中位無進展生存期(PFS)為 5.5 個月，明顯優於當時現有療法。這些結果顯示了其在解決重大未滿足需求方面的潛力。
Trodelvy®突破性療法認定
同樣依據該藥物I/II 期上述臨床試驗結果，FDA評斷該藥物對mTNBC患者產生了明顯且持久的療效，加上該藥物具結合mTNBC上過度表現蛋白質(Trop-2)此新穎的藥理機轉，因此藥廠在2016年5月出認定要求時，隨即獲得突破性療法認定的資格。
Trodelvy®加速批准認定
在獲取前兩項認定後，藥廠經過多次與FDA會議討論，2020年4月，Sacituzumab govitecan獲得了加速批准。FDA此批准是基於其I/II [1]期臨床試驗的替代臨床指標，包括ORR和PFS。這些數據被認為可能可以預測臨床效益。當然，獲得加速批准後，藥廠仍須進行後續驗證性試驗，而Sacituzumab govitecan在其上市後的第三期ASCENT試驗中，也證實了該藥物在治療mTNBC中的療效與安全性。
Sacituzumab govitecan的例子全面地展現了其策略性地運用各項審查捷徑的巧思。後續資料顯示，Gilead Sciences於2020年12月才將Sacituzumab govitecan的III期臨床試驗資料更新提交予FDA。假若沒有不是透過上述這些審查捷徑的巧妙搭配，走一般的審查程序，意味著Gilead Sciences在2020年12月才備妥所有BLA的審查資料，在不收到任何補件的狀況下，最早於2021年10月左右才能獲批。而該要透過上述機制的運用，於2020年4月便取得核准，足足提早了快一年半的時間，這段時間相信可以幫助的患者無以計數，相對地，也為藥廠的研究投提早兌換成商業價值。
▍總結
對開發者而言，如何在追求公眾利益的同時，將投注研究的資源價值最大化，考驗著開發者如何巧妙運用審查機制的智慧。透過上述這些審查捷徑說明、比較，以及案例分析，我們深刻的體會到，藥物發展與法規審查的路徑是必須雙向勾稽並提前進行策略性地規劃，打從選題開時，在靶點識別階段是否就已經決定要往罕病與孤兒藥的方向研究，到初期臨床數據取得時提出快速通道以及突破性療法的認定，並運用在這些認定下FDA提供的資源，加速相關試驗與數據的完成，使其具備加速審查的資格等等。
透過這樣的機制，在藥物開整體開發上，不僅能大幅縮短試驗與審查的時間，還能縮短臨床試驗周期並優化流程，降低整體研發費用。因此，回應本文一開始提及的，有些AIDD公司會特別將某些開發項目上標註已獲得上述某項或多項加速審查的認定或孤兒藥的認定，主要的目的是為了對外傳遞一個主要的訊息—「該項目有機會快速獲准」，藉此提高來自外部投資者或潛在合作夥伴的合作意願。
當然，不管是這四種審查捷徑的認定，或是孤兒藥的認定，回歸於立案的初衷，皆以公眾利益為出發點，希望能協助開發者縮短新藥的審核與開發時間，儘早將藥品推展至需要的患者手中，拯救更多的生命。
▍本篇思路
Thinking Map & Takeaways
